新药是指具有不同于现有药品的化学结构、组分或药理作用的药物。在中国，按照药品注册管理法的规定，新药指的是未曾在中国境内上市销售的药品，或者改变给药途径且尚未大规模商业化的药品。
新药研发是一项科技含量极高、投资巨大、周期漫长且风险与收益并存的复杂工程。其目标是发现并提供安全、高效且能够适应多种疾病状况的药物，这对保障人民健康和推动国民经济的发展具有深远意义。新药的研发过程通常分为创新阶段和开发阶段，首先通过实验筛选化合物，发现具有开发价值的先导化合物，然后进一步研究其结构与作用关系，并进行工艺学、制剂、质量控制、药效学、安全性评价以及临床药理研究等。
新药的发现和开发可通过实践经验或理论指导进行，整个过程大致可分为临床前研究、临床研究和售后调研三个阶段。临床前研究主要涉及药物化学和药理学，前者关注药物的制备方法、性质以及质量控制，后者则是通过实验动物研究药效、药动学和安全性。临床研究分为四个阶段：
药理学(pharmacology)是研究药物与机体相互作用及其规律和作用机制的一门学科。药理学pharmacology主要指研究有关使用化学物质治疗疾病时引起机体机能变化机制的学问。德国人施米德贝尔（O．schmiedeberg，1838—1921）首创的实验药理学成为近代药理学的基础。药物同毒物有时也难于严密区分，药理学实际上也以毒物为研究对象，因此把药理学中特别关于医药治疗方面的应用作为药物学（原意为药饵学），与以毒物为对象的毒物学（toxicology）相区别。