基因治疗是替换掉有疾病的基因吗？如果不是如何解(高二生物选修)。

Question

如题所述

Answer 1

错误
不是替换 大概有两种方式1.原位修复有缺陷的基因。2.也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以发挥作用。（并没有把他替换掉）
这点要注意（我记得曾经这道题高考考过的，好像还是一道多选，很多人都错了

找到了
35、（多选）基因治疗是人类疾病治疗的一种崭新手段，下列有关叙述中正确的是（ ）
A、基因治疗的时间可以在出生后；
B、基因治疗是一种利用基因工程产品治疗人类疾病的方法；
C、以正常基因替换致病基因属于基因治疗的一种方法；
D、基因治疗的靶细胞只能是生殖细胞。

只选A哦 C是错的

Answer 2

纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。
目前开展的基因治疗只限于体细胞，是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想一种措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特定座位基因转移，还有很大困难。
　　另外，体细胞基因治疗采用将基因转移到基因组上非特定座位，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。

参考资料：http://baike.baidu.com/view/94966.htm

Answer 3

基因治疗含两个方面：
一是转基因治疗。有如下几个方式：1基因置换（gene
replacement）用正常的基因，将细胞内疾（致）病基因进行原位替换；2基因矫正（gene
correction）将变异基因的突变碱基从核苷酸序列上予以纠正，原来正常基因予以保留；3基因增补（gene augmentation）将正常的目的基因导入细胞，其表达产物能修饰缺陷的细胞功能，使得原有的功能加强，但仍保留了原缺陷细胞；4免疫基因治疗（immunogene transfer）抗体、抗原和细胞因子的基因导入人体，改变免疫状态，达到预防、治疗效果；5自杀基因治疗（new gene interference）导入新基因使得无毒性前药变成毒性杀死肿瘤细胞，或增加肿瘤细胞对放射治疗、化疗的敏感性。
国际上第一例基因治疗于1990年9月14日成功，采用的是基因增补，腺苷脱氨酶基因导入病人白细胞，回输到4岁的病人，至今27岁健康活泼。
基因治疗的第二个方面是，将疾病基因的直接失活（gene inactivation）。特异针对疾病基因表达进行下调或封闭，目前主要的药物上市已有几个了（略）。

基因治疗目前不是采用的生殖细胞。是体细胞。

Answer 4

是干细胞，和蛋白质工程，基因很难替换，数目太多

Answer 5

不全是。