本品II期、III期多中心临床试验（共780例）由上海交通大学医学院附属仁济医院为组长单位的协作组共同完成。
II期临床试验：采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计方法，评价本品的有效性和安全性，在活动性类风湿关节炎患者中比较安慰剂组、25mg组、50mg组的量效关系和安全性的差异。用法用量：25mg组：每日早晨饭后服用25mg（1片），1日1次，共24周；50mg组：每日早晚饭后各服用25mg（1片），1日2次，共24周。在6周、12周、18周和24周进行有效性和安全性评价。有效性依据美国风湿病学会改善标准（ACR20、ACR50、ACR70），共观察了活动性类风湿关节炎患者288例，可评价病例280例，分别是安慰剂组95例，25mg组92例，50mg组93例。结果见表1。
表1 安慰剂组、25mg组和50mg组疗效-时间评价的比较（全分析集） 时间 疗效 安慰剂组
（N=95） 25mg组
（N=92） 50mg组
（N=93） P值 N % N % N % 6周 ACR20 13 13.68 27 29.35 32 34.41 0.0012 ACR50 1 1.05 5 5.43 8 8.60 0.0188 ACR70 0 0 1 1.09 2 2.15 0.1543 12周 ACR20 21 22.11 33 35.87 42 45.16 0.0008 ACR50 7 7.37 14 15.22 17 18.28 0.0314 ACR70 2 2.11 3 3.26 6 6.45 0.1387 18周 ACR20 27 28.42 35 38.04 55 59.14 <0.0001 ACR50 8 8.42 17 18.48 23 24.73 0.0029 ACR70 2 2.11 11 11.96 10 10.75 0.0315 24周 ACR20 23 24.21 36 39.13 57 61.29 <0.0001 ACR50 7 7.37 22 23.91 29 31.18 <0.0001 ACR70 1 1.05 13 14.13 13 13.98 0.0028 注：ACR20的反应定义是：患者疼痛及肿胀关节数（28个）有20%的改善以及下列5项中至少3项的改善：①．受试者评估的疼痛（Visual Analogue Scale/Score，简称VAS）评分；②．受试者评估的疾病总体状况VAS评分；③．研究者评估的疾病总体状况VAS评分；④．健康状况问卷（Health Assessment Questionnaire，简称HAQ）；⑤．急性期反应物（血沉或C反应蛋白）。ACR50、ACR70采用相同的标准分别定义为50%及70%的改善。每项指标的改善百分数=[(治疗后值－治疗前值)/治疗前值*100%]。
试验结果表明，艾拉莫德治疗6周开始起效，安慰剂组、25mg组和50mg组疗效差异有统计学意义。25mg组疗效优于安慰剂组，50mg组疗效优于25mg组。
III期临床试验：采用多中心、随机、双盲双模拟、阳性对照试验设计方法，评价本品的有效性和安全性，比较甲氨蝶呤组、试验组1、试验组2的量效关系和安全性的差异。受试者均为活动性类风湿关节炎患者。
用法用量：甲氨蝶呤组：第1-4周，1周1次，1次10mg(4片)；第5-24周，1周1次，1次15mg(6片) ；共24周。试验组1：第1-4周：每日早晨饭后服用25mg（1片），1日1次；第5-24周：每日早晚饭后各服用25mg（1片），1日2次；共24周。试验组2：第1-24周：每日早晚饭后各服用25mg（1片），1日2次，共24周。在4周、10周、17周和24周进行有效性和安全性评价，有效性评价依据美国风湿病学会改善标准（ACR20、ACR50、ACR70），共观察了活动性类风湿关节炎患者492例，可评价病例489例，分别是甲氨蝶呤组：163例、试验组1：163例、试验组2：163例。试验结果见表2。
表2 甲氨蝶呤组、试验组1、试验组2 疗效-时间评价的比较（全分析集） 时间 疗效 甲氨蝶呤组
（N=163） 试验组1
（N=163） 试验组2
（N=163） P值 N % N % N % 4周 ACR20 37 22.70 36 22.09 43 26.38 0.8801 ACR50 10 6.13 3 1.84 11 6.75 0.0659 ACR70 1 0.61 1 0.61 2 1.23 1.0000 10周 ACR20 87 53.37 64 39.26 77 47.24 0.0072 ACR50 27 16.56 21 12.88 30 18.40 0.3460 ACR70 11 6.75 8 4.91 14 8.59 0.4912 17周 ACR20 97 59.51 76 46.63 91 55.83 0.0161 ACR50 52 31.90 44 26.99 47 28.83 0.3032 ACR70 22 13.50 15 9.20 23 14.11 0.2110 24周 ACR20 101 61.96 83 50.92 104 63.80 0.0397 ACR50 70 42.94 53 32.52 62 38.04 0.0457 ACR70 34 20.86 27 16.56 30 18.40 0.2779 试验结果表明：在24周终点时艾拉莫德片ACR20非劣（非劣效界值为10%）于甲氨蝶呤片。
表3显示II期、III期临床试验各单项指标的变化。
表3 ACR反应标准各项指标的改变* 各项指标 安慰剂-对照研究 甲氨蝶呤-对照研究 Ⅱ期临床试验(24周) Ⅲ期临床试验(24周) 25mg组
n=93 50mg组
n=94 安慰剂组
n=95 试验组1
n=163 试验组2
n=163 甲氨蝶呤
n=165 压痛关节数 4.0 6.0 2.0 5.0 7.0 7.0 肿胀关节数 4.5 6.0 2.0 4.0 4.0 5.0 患者总体评价 18.0 30.0 5.0 30.0 28.0 30.0 医生总体评价 18.5 31.0 3.0 27.0 25.0 30.0 日常生活能力（HAQ） 0.25 0.40 0.10 0.40 0.40 0.45 疼痛程度 15.0 30.0 5.0 26.0 25.0 30.0 红细胞沉降率 3.5 12.0 -4.0 6.0 8.0 8.0 C反应蛋白 2.09 1.81 0.00 1.04 0.86 1.97 以下为ACR反应指数未包括的指标 晨僵（min） 60.0 60.0 30.0 60.0 60.0 60.0 IgA _ _ _ 0.42 0.54 0.23 IgG _ _ _ 0.76 1.30 0.55 IgM _ _ _ 0.31 0.32 0.24 *末次观察值结转（LOCF）：正值表明改善
1基于28个关节数
2直观类比标尺0=最佳，100=最坏
